小核酸行业报告：技术平台和适应症不断验证（66页）

行业报告下载 2025年05月17日 07:40 管理员

Alnylam在2018年上市第一款小核酸药物Patisiran之后，4年内相继获批了5款产品，临床阶段成功率更是高达62.0%，相比整个医药行业5.7%的累计转化率高出了10倍有余。小核酸行业的飞速发展一定程度上依赖于递送技术的出现，能够克服系统循环、外渗、组织渗透、细胞摄取以及内涵体逃逸等重大挑战的递送平台是小核酸领域的“卡脖子”技术，也是小核酸药物获得成功的必要条件。相较于抗体和小分子，小核酸药物主要具备：研发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率相对较高的优势。根据医药魔方数据，2022年小核酸药物市场体量已从2018年的20亿美元扩充至38亿美元。小核酸药物目标患者最初以罕见病为主，后续逐步拓展到心血管（如高血压、高血脂、血栓）和慢病（如乙肝、NASH），甚至后续有望拓展到肿瘤等疾病领域，整体来看，该技术路径潜在的市场空间非常巨大。