小核酸行业报告：技术平台和适应症不断验证（65页）

行业报告下载 2025年05月27日 07:54 管理员

技术突破——小核酸技术平台、发展逐步成熟：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应（炎症因子释放），且肝外靶向性差，生产工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展，GalNac具有高效肝脏靶向性，该递送系统通过较低药物剂量即可实现长效性，因而毒性较小。Alnylam公司成功的将小核酸GalNac应用到多个疾病领域中，并取得了非凡的临床数据和商业化成果。适应症突破——罕见病到慢病和其他更大疾病领域：（1）疾病领域拓展：最先上市的小核酸药物Vitravene（CMV）、Spinraza（SMA）和Patisiran（ TTR）等多为治疗罕见病的药物，患者容量相对有限，但随着近几年小核酸药物在高血脂（Inclisiran）、高血压、乙肝等多个疾病领域的临床数据读出，小核酸能够治疗的患者群体持续扩大，小核酸药物的市场想象力巨大，甚至未来小核酸技术平台有望在CNS领域如AD和帕金森等疾病取得突破。（2）新的平台技术验证：例如ProQR在2025年或将启动RNA编辑管线，以及Regulus的RGLS8429（miRNA）或有1期数据读出。