小核酸行业报告（82页）

行业报告下载 2025年11月04日 07:25 管理员

小核酸药物特性具备独特优势：小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达，包括ASO（反义寡核苷酸）、siRNA（小干扰 RNA）等。小核酸药物主要具备靶标可及性广、靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长等优势，在精准靶向给药的同时，显著提升慢病患者依从性，打开潜在临床需求。小核酸药物技术突破与研发热潮，迎来绝佳投资机遇：小核酸药物设计需要考虑3大方面，序列设计、化学修饰和递送方式，近年来针对这三点的技术突破，较好地攻克了小核酸的血管内降解及清除、先天免疫激活、跨膜困难、内涵体逃逸、脱靶效应等难题。多款小核酸药物成功获批上市，展现了针对多靶点良好成药性，具备优异的有效性安全性。其中，Nusinersen 24年销售额16亿美元，是全球首个脊髓性肌萎缩治疗药； Vutrisiran 24年销售额9.7亿美元（yoy+73%），2022年才获批上市；Inclisiran 24年销售额7.5亿美元（yoy+112%），25H1实现收入5.55亿美元（yoy+66%），一路保持高速增长。未来随着针对肝外递送、慢性疾病等领域拓展的技术突破，市场空间想象力还将成倍扩大，迎来小核酸领域绝佳的投资机遇。多款小核酸新药获批，市场进入高速爆发期：根据灼识咨询预测，RNAi 疗法全球市场规模由 2018 年的1.2千万美元增加至 2020 年的 3.62 亿美元，CAGR为 449.2%；预计 2030 年将达到 250 亿美元。到 2030 年，RNAi 疗法在常见病及肿瘤领域的市场规模将占总市场规模的 54%。而中国RNAi疗法的市场规模将由2022年的约4百万美元增至2025年的3亿美元以上，CAGR超300%，预计2030年将达到约30亿美元。

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