PMC长篇报告，个性化医疗的机遇、挑战、未来

等线根据个性化医学联盟（Personalized Medicine Coalition，PMC）今天发布的一份最新报告，相比于2012年，基于个性化医疗方案开发的上市药物数量已经增加了62％。

即便如此，PMC的报告仍然指出个性化医学面临巨大机遇的同时也面临着巨大的挑战。虽然个性化药物能够在确保患者以正确剂量获得正确药物治疗，增加治疗有效性和减少不良事件，但是个性化药物同时也面临着诸如报销或临床采用及认可等多方面的挑战。同时，报告也展现了个性化医疗的未来。

机遇

医学对个性化的追求已经具有超过两千年的历史，在古代,希波克拉底通过综合评估四种体液：血液、粘液、黄胆汁、黑胆汁,希望以最好的方式治疗每个病人。如今我们通过更先进的技术如测序等，更好的实现个性化治疗。数据显示，同一种治疗方案有时只对部分患者有效，而对另外一部分是没有效果的，并且一种药物可能仅对一部分人产生副作用，而这种差距在癌症治疗中尤为突出。

报告中列出了个性化医疗给患者带来的好处主要有以下几个方面：

医疗的重点从治疗转变为预防

指导靶向治疗、减少不当的治疗

减少药物不良反应的发生

揭示目前治疗方法和药物的其它靶向作用

提高患者对治疗的依从性

降低高风险侵入性检测发生

降低医疗保健的总体开支

同时，PMC列举了包括HER2测试在内的一些成功例子。报告的作者写道，约30％的乳腺癌患者HER2基因过度表达，个性化的靶向药物治疗可以将这些患者的乳腺癌复发风险降低52％。同时，个性化药物也有助于确定这类患者可能存在的药物不良反应。

不管你是否接受，我们不得不说“个性化医疗的时代已经到来”，PMC报告中展示了个体化药物的稳步增加（如下图）。

除了需求，生物技术的进步也对个体化医疗的发展起到了很好的推动作用，例如基因检测、基因编辑、基因治疗、细胞治疗、免疫治疗等技术的不断进步，以及人们对DNA、RNA、表观遗传学、蛋白质等的理解不断深入。

快速增长的基因检测产品

自2015年4月至2016年9月，市场上的基因检测产品增加了超过5500种，目前现有的基因检测产品已经超过了6万种。

快速减少的基因检测成本

2015年以来，基因检测的成本急速降低。

挑战

即便包括报告作者在内的大部分业内人士都认为个性化治疗方案可能降低整体医疗保健成本，但这种对成本效益声称仍然在社会上充满争议。

该报告引用Genomic Health作为指导乳腺癌治疗同时节省治疗资金的基因组测试Onocotype DX为例子。基于Genomic Health的经济分析，报告的作者指出由于化疗使用药物的减少，指导性的基因组测试可以为每位受试者节省约2,256美元。

无独有偶，Intermountain Healthcare研究人员比较了针对癌症患者的精准医学治疗与护理指导标准发现，精准药物治疗组患者每个无进展生存期的治疗费用与对照相比略低，分别为4,665美元和5,000美元。然而，精准药物治疗组患者治疗的总成本却总体较高，为91,790美元，相对于对照组每位患者的治疗成本只有40,782美元。造成总体成本差异的原因主要是由于与标准化疗组相比，靶向治疗组的治疗成本更高，尽管靶向药物治疗组患者的平均无进展生存期为21.4周，而对照组患者平均无进展生存期仅为11周。

该报告承认，虽然个性化药物的普及具有不能忽视的前景，但该领域的继续发展仍需要克服一些挑战。在监管方面，FDA尚未最终承认其监管实验室开发的测试策略。目前，FDA批准药物基因组检测与LDT测试并存，一些基因组检测厂商则认为FDA的这一举措造成一个不平等的竞争环境。

此外，许多测试开发人员对药物基因组检测所面临的报销挑战进行了探讨，目前，大部分保险公司的业务尚不能覆盖药物基因组检测与精准医疗领域。

“为了克服这些挑战并实现个性化医疗进一步发展，决策者必须创造一个鼓励增加诊断和靶向药物投资的环境。使安全，精准和可靠的患者治疗与护理事业取得新的进展，建立可行的病人精准求医渠道。”PMC报告的作者写道。

未来

个性化医疗的支持者包括来自卫生保健系统、临床医生、提供者、保险公司、产业、病人倡导社会和学术界等的每一个角落的代表。这些利益相关者都相信一点：个性化医疗美国及其他地区的患者提供了一个很好的改善生活的机会。

“ Personalized medicine is our chance to revolutionize health care, but it will require a team effort by innovators,entrepreneurs, regulators, payers, and policymakers.”

— Brook Byers

Partner, Kleiner Perkins Caufield & Byers