FirstWord：2017年最值得关注的12个药物

1月3日，FirstWord展望了2017年可能会频繁上头条的12个药物。

Dupixent

Regeneron/赛诺菲的重磅IL-4R/IL-13R单抗药物Dupixent（dupilumab） 预计在2017年3月底获批治疗中重度过敏性皮炎。Dupilumab被视为将改变游戏规则的药物，哮喘和鼻息肉的适应症也已推进至III期阶段，预计2022年销售额可超过40亿美元。

Ocrevus

尽管因为生产问题而被FDA要求补充生产数据，但考虑到这个结果与药物本身的安全性和疗效无关，Ocrevus（ocrelizumab）不出意外还会在未来3个月内获批上市。Ocrevus是给药间隔周期最长的多发性症药物，寻求获批的适应症包括复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和原发进性展型多发性硬化症（PPMS），将成为首个获批同时治疗两种类型MS的药物。

Praluent/Repatha

PSCK9单抗药物Praluent/Repatha已经在FirstWord的榜单上反复出现。现如今，这两个药物最为人关注的就是医保付费者对他们的态度。如果在2017年下半年顺利拿到心血管获益证据，或许会有利于提高这类高价降脂药的市场接受度。

Spinraza

Spinraza是一种反义寡核苷酸，比预定时间提前4个月获得FDA批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症，显示出这一疾病领域的迫切的医疗需求。由于FDA宽松的态度，Spinraza获准用于所有亚型的SMA，而且Biogen/ Ionis为Spinraza制定了一个高于预期的价格，在美国当前药价争端不止的情况下，Spinraza的市场表现非常值得关注。

Durvalumab

在肿瘤免疫治疗领域，PD-1/PD-L1在2017年仍会吸引大家的注意力，特别是默沙东Keytruda率先攻克NSCLC一线疗法之后，大家都迫不及待想看到这个市场格局的变化。阿斯利康的PD-L1单抗durvalumab与CTLA-4单抗tremelimumab的组合在NSCLC一线治疗中的表现也吸引了众多眼光。MYSTIC研究的结果将在2017上半年公布，如果成功，阿斯利康或许还能反超其他对手，如果失败，阿斯利康在这个领域应该算是彻底丢掉戏份。

Keytruda/ Tecentriq / Opdivo

首个PD-1/PD-L1单抗与化疗药物联用一线治疗NSCLC的III期研究结果将在2017年底公布。意外落败的BMS也会在2017年底前提交PD-1/CTLA-4组合Opdivo/ Yervoy一线治疗NSCLC的上市申请。此后，NSCLC的治疗用药和市场格局都会更加明朗。

KTE-C19 / CTL019

CAR-T疗法在喧嚣两年并经历种种波折后，2017会再度吸引投资人的强烈关注。Kite和诺华会在2017初完成提交KTE-C19和CTL019分别用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤、儿童及青少年复发或难治性B细急性淋巴细胞瘤的上市申请。考虑到JUNO近期发生的致死事件，FDA对CAR-T这一前沿疗法的态度值得关注。

Rubraca/niraparib

2017年，已上市PARP抑制剂类药物的数据应该会增加至3家。Clovis Oncology的Rubraca在去年12月获得FDA加速批准用于三线治疗BRCA突变阳性卵巢癌，Tesaro的niraparib作为不用考虑BRCA突变状态的二线疗法正在等待FDA的审批结果。由于已获得优先审评资格，FDA预计在6月底之前做出是否批准niraparib的决定。

Nuplazid

Acadia公司的Nuplazid在2016年4月29日获得FDA批准，是FDA批准的首个选择性靶向5-HT2A受体的药物，也是FDA批准的首个治疗帕金森病性精神病的药物，是帕金森病性精神病临床治疗的重大里程碑。

随后公布的II期研究一线阳性结果还提示Nuplazid具有治疗阿尔茨海默病精神病的潜力。Acadia已经多次被谣传为大型生物制药公司的收购目标，不仅这项II期研究的详细结果值得期待，Acadia会被哪个巨头收购也很值得期待。

Epidiolex

GW制药公司也被盛传是巨头收购的潜在标的之一，其吸引人之处主要是成功开发了一种来自大麻植物的非精神类成分Epidiolex（大麻二酚，CBD）用于治疗儿童Dravet综合征和 Lennox-Gastaut 综合征（LGS），这是两种极其罕见的癫痫类型。 不过12月份刚刚公布的Dravet综合征III期研究数据略微让人失望，Epidiolex可以减少总的癫痫发作次数，但相比基线水平没有显着减少。不过业内对该药的期待依然很高，2017年也会公布Epidiolex用于寻求US/EMA批准治疗LGS和Dravet syndrome详细数据。

Verubecestat

在礼来失败之后，制药行业仍在孜孜以求地寻找有望攻克阿尔茨海默病的药物。默沙东的BACE抑制剂verubecestat将在2017年中公布III期结果。考虑到这个领域惨不忍睹的临床成功率，以及EPOCH研究未事先对患者的Aβ水平筛选分层，大家对verubecestat的失败风险似乎已经有了预估。这项研究的数据也会直接影响BACE抑制剂类药物的开发前景。

Perjeta

由于生物类似物对Herceptin的冲击愈演愈烈，罗氏迫切需要以Perjeta与Herceptin联用辅助治疗HER2阳性乳腺癌患者的数据来提高这类患者的临床治疗标准。医生和患者对此也期望甚高，在转移性乳腺癌患者中，Perjeta与Herceptin联用已经成为新的标准治疗方法。