细胞基因治疗外包服务CDMO 服行业报告：细胞基因治疗行业（21页）

行业报告下载 2021年07月05日 06:46 管理员

复刻抗体药物辉煌，第三次革命浪潮细胞基因治疗行业步入发展“快车道”。生物医药的发展浪潮与基础科学研究的进步息息相关，从巅峰期的化药到上升期的抗体药物，现在已经来到的第三次革命浪潮，处于萌芽期的细胞基因疗法正崛起。细胞和基因疗法（CGT，Cellular and Gene Therapy）是癌症和遗传病治疗的新领域，也是目前生物医药领域最具前景的发展方向。从 20 世纪 70 年代起，基因载体技术、基因克隆技术、基因编辑技术等给现代基因疗法技术带来了深刻的影响。目前业内公认的 CGT 疗法是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加，基因修正，基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。CGT 疗法可进一步分为体内治疗和体外治疗，其中体内治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内，体外治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。

CGT 疗法具体的产品形式包括质粒 DNA、病毒载体、细菌载体、人类基因编辑技术、患者来源的细胞和基因治疗产品等。广义的 CGT 疗法还包括传统细胞疗法，即不涉及基因编辑过程的免疫细胞和干细胞疗法。“一次治疗、终身痊愈”，CGT 疗法实现从根源上治疗疾病。与传统化学药物或抗体药相比，CGT 疗法的核心差异和优势是单次治疗、长期获益；此外，由于 CGT 疗法是通过改变患者细胞基因达到治病目的同时，因此针对部分无药可医的严重、罕见遗传疾病，在传统药物仅能治疗但不能治愈的情况下，CGT 疗法有着治愈这些疾病的潜力，脊髓性肌萎缩症便是其中一个例子。也正是因为如此，基因治疗越来越多地受到科研、医药开发、临床应用的关注。在生物体内，遗传信息的标准传递流程沿着“DNA→RNA→蛋白质”的方向逐级传递。蛋白质作为遗传信息最终的表现形式，疾病发生时也多表现为蛋白质层面的异常，目前绝大多数的药物均以蛋白质为靶点，如传统化药和大分子生物药便旨在通过改变蛋白质的功能来治疗疾病。但 CGT 疗法多直接靶向 DNA，通过改变 DNA 来改变最终蛋白质的性状，实现从源头上治疗疾病。