生物药前沿研究报告：细胞与基因治疗（89页）

不同于小分子、抗体类药物，细胞与基因治疗由于可以直接作用于遗传物质，对于 很多无法找到成药靶点的疾病具有较大的应用潜力。自20世纪90年代以来，细胞与 基因治疗领域的相关研究呈现持续上升的趋势，此领域的研究关注度逐渐提升。根据Drug Discovery Today披露，截止2020年7月，全球共开展了2106项细胞与基 因治疗临床试验，其中美国、中国和欧盟的细胞与基因治疗临床试验数量占据了半 壁江山。美国政策法规体系更为完善，促进了基因治疗临床研究的快速发展。而中 国近年来也在逐步完善相关政策法规体系，加大科研和临床投入力度，成为了基因 治疗临床试验的重要孵化地。从适应症来看，肿瘤仍然是基因治疗的第一大疾病种 类，占比65.2%，各类肿瘤，包括血液、皮肤、中枢神经系统、前列腺、胃肠。尽管细胞与基因治疗的概念由来已久，但第一次临床试验直到1990年才在NIH开展， 用于针对一种罕见的免疫缺陷病的治疗，从此细胞与基因治疗经过了初步兴起、黯 然沉寂和谨慎复苏三个阶段。

作为一种可以替代传统疗法的新兴治疗方式，细胞与 基因治疗在众多疾病，特别是癌症、遗传疾病和传染病的治疗中展现出巨大的潜力， 伴随着技术和产业化的不断发展，预计未来获批产品将迎来进一步增长。 截止目前，全球共有19款细胞与基因治疗药物已经获批上市，包括CAR-T疗法、干 细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等。第一款基因治疗药物于2003年在中国上市， 有两款药物Zalmoxis和Glybera已经黯然退出市场。CAR-T疗法Kymriah、Yescarta 和基因疗法Zolgensma等自上市以来，销售额增长可观，市场渗透率逐步提升，根 据诺华2021年中报披露，Zolgensma在2021年上半年的销售额更是达到了6.34亿美 元，同比增长69.07%。据Drug Discovery Today披露，自2017年开始全球细胞与基 因治疗产品商业化进程持续加快，预测到2022年将有40款细胞与基因治疗产品批准 上市。截止目前，中国仅两款经NMPA批准在售的细胞与基因治疗产品，安科瑞和阿吉伦 塞注射液均为肿瘤治疗药物。随着国内研发投入的增加、技术不断成熟以及相关监 管体系的不断完善等因素推动下，预计在未来将有更多的产品进入中国市场。