细胞基因治疗CDMO行业报告（49页）

CGT 发展历经三十余年发展，逐步迈入商业化的黄金时期。我们认为多重因素 刺激 CGT 市场快速发展：1）技术成熟，商业化产品数量快速增加；2）单药售 价高，易产生重磅炸弹；3）治疗效果好，患者接受意愿高，市占率有望快速提 升；4）上游审批加速，下游保险支持，提高药物可及性。 CGT 技术日趋成熟，迎来上市产品收获期。CGT 研究由来已久，但技术不成熟 导致的安全性低、疗效差等原因，促使监管机构对相关药物审批一直报有审慎态 度。早在 1990 年美国 FDA 就批准全球首个人体基因治疗的临床试验，但直到 2017 年 FDA 才批准美国第一个细胞治疗产品 Kymriah 及第一个基因治疗产品 Luxturna 上市。 CGT 发展可分四大阶段：第一阶段为 1960-1980 年代，基于病毒对人类细胞进 行基因改造的概念被初步提出并验证；第二阶段为 1980-2000 年，对病毒载体 持续开发并进行人体试验，但因为受试者死亡导致 CGT 试验的停滞；第三阶段 为 2000-2017 年，全球数款 CGT 产品陆续上市，但因定价高、疗效弱，患者接 受意愿低，销售疲软；第四阶段为 2017 年至今，FDA 批准基于新技术具有良好 治疗效果的 CGT 产品上市，此后 CGT 产品加速上市，且销售亮眼，增长强劲。 截至 2021 年 12 月，全球范围内共有 19 款 CGT 产品获批在售。

根据 FDA 推测， 2020 至 2025 年 CGT 药物将迎来收获期，每年将会有 10-20 个药物获批上市， 至 2025 年全球范围将有 50 款以上 CGT 产品上市。快速增加的上市产品数将迅 速打开 CGT 市场规模。 中国尽管早在 2000 年初就批准了 2 款 CGT 药物上市，但作为较早开发的产品 销量一直不佳。2021 年中国首次上市了两款 CAR-T 产品，分别由复星凯特及药 明巨诺与海外公司合作引进开发，标志了新一代 CGT 药物在我国的商业化启程， 中国 CGT 市场逐步与国际接轨。早期研发项目指数级增长，CGT 增长后劲十足。虽然现有上市 CGT 产品数量有 限，但快速增长的研发管线将支持后续 CGT 商业化强劲开展。截至 2021 年 5 月，全球共有 1745 项基因疗法处于研发阶段，且不同阶段的项目数仍在快速爬 坡。根据麦肯锡统计，截至 2020 年 CGT 药物占临床前管线的 15%-20%，占临 床管线的 10%左右。21 年 5 月，CGT 临床前项目数同比上升 34%，临床 I 期项 目则同比上升 41%，从 180 个上升至 254 个，早期项目的高速增长将提升未来 CGT 在临床管线及上市产品中比例。考虑到从临床前及临床 I 期推进至商业化需 要大约6-8年，我们预计CGT商业化的快速成长期将在 2025-2026年左右到来。