罕见病药物行业报告：罕见病孤儿药（58页）

行业报告下载 2023年04月13日 15:23 管理员

中国是罕见病的单一最大市场，拥有全球最大的罕见病患者群体。据《2022 中国罕见病行业趋势观察报告》统计，2022 年中国罕见病患者约 2000 万，而目前 121 种罕见病仅影响约 300 万患者，且尚未囊括所有罕见病，远低于美国和欧盟认定的罕见病种类（均多于 6000 种）。根据欧盟、美国对罕见病的定义，欧盟中大概有 3000 万罕见病患者，美国大概有 2500-3000 万罕见病患者，中国患有一种或多种罕见病患者可能超过 1 亿，潜在罕见病患者人数大概为美国的 4 倍以上。 2020 年全球罕见病市场规模约为 4100 亿元，中国市场约 30-50 亿元，占比约为 1%。根据 BCG 预测，2030 年全球罕见病市场有望达到 1.3 万亿元，中国罕见病市场份额有望达到 600-900 亿元，约占全球市场的 5%-7%。2018 年从孤儿药中获得最高营收的三家公司分别是新基、罗氏和诺华，全球销售额均超过 100亿美元。

新基是 2019 年孤儿药市场的领先公司，预计将在 2024 年保持这一地位，全球销售额为 137 亿美元。强生、罗氏、诺华和武田占据其余前五名，它们的预计 2024 年总营收将超过 600 亿美元，占孤儿药市场总市场份额的 26%。罕见病适应症可助力泛适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。部分药物以罕见病适应症申报上市，逐步扩展至患病人群更大的非罕见病适应症，从而加速研发和商业化放量进程且拓展了市场空间。比如帕博利珠单抗 2014 年 9 月获批一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的罕见病适应症在美国加速获批上市。2015 年 10 月才于美国获批非小细胞肺癌适应症。多数罕见病没有有效治疗方法，存在巨大的未满足的临床需求。《第一批罕见病目录》的 121 种罕见病中，仅有 60%有药可治，2013-2021 进行的 331 项临床试验仅覆盖其中 31 种。全球已知 7000 多种罕见病中，仅有不到 5%存在有效治疗方法。根据医药魔方数据库，第一批罕见病目录的 121 种罕见病中，77 种罕见病在全球无治疗药物，82 种罕见病在中国有治疗药物，存在巨大的未满足的临床需求。