自免行业报告：RROTAC的作用机制与应用潜力（44页）

行业报告下载 2025年12月29日 06:32 管理员

前言：下一个自免领域的blockbuster的潜在分子在于理解现有疗法下自免领域亟待解决的未满足需求是什么。系列报告二，我们对目前新兴的分子形式PROTAC进行探讨。报告主要从以下角度出发：1)PROTAC在免疫中的机制优势；2）在疾病领域中解决的切实需求是什么？3）行业的格局和门槛，更应关注哪些资产？ PROTAC具备极好的机制优势，但是客观而言发展仍处早期，肿瘤依旧为主导疗法。 PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）的作用机制是通过一种双功能小分子，把需要降解的目标蛋白与细胞内的E3 泛素连接酶拉近，进而利用泛素- 蛋白酶体系统（UPS）将目标蛋白标记并降解，理论上具备靶向“不可成药”蛋白、克服耐药性问题、高选择性与低剂量等差异化优势。当前约 80%的临床PROTAC针对癌症。我们认为PROTAC整体行业的技术相对而言处于早期的阶段，在于目前进展最快的分子结构设计普遍以商业化效率为先（如ARV-471），意味着本身存在的迭代空间大，这也可以部分解释其在最终3期中疗效不尽如人意。