小核酸药物行业研究报告：RNA精准医疗时代的崛起与挑战（24页）

行业报告下载 2026年03月12日 07:19 管理员

小核酸药物家族涵盖多种类型，1998 年首款 ASO 药物获批后，小核酸疗法历经数代创新：早期 ASO 受生物利用度差、脱靶等问题限制，同年 RNAi 机制被发现， siRNA因特异性基因沉默能力、靶向难成药靶点的潜力，成为罕见遗传病、慢病、癌症等的治疗工具。 siRNA转化为临床疗法耗时二十余年，攻克了递送等技术难题，Insight 数据显示，目前全球仅 23 款 siRNA 药物上市，靶向递送、化学修饰的进步使其进入发展转折点，预计未来十年临床与商业应用将显著增长；当前上百个 siRNA 候选药处于临床阶段。