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2026-04-13 1 医药医疗器械行业报告
小核酸药物行业报告（45页）
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2026年04月13日 07:59
管理员
小核酸药物是继小分子、抗体药物之后的第三大药物范式，作用于 RNA 层 面从根源上干预疾病，具备靶点范围广、疗效持久、研发路径直接等核心 优势。序列设计上，目前主流技术路径为 ASO 与 siRNA，前者为单链结构 通过 RNase H1 降解或空间位阻调控基因表达，后者为双链结构依赖 RISC 复合物实现基因沉默，二者临床试验数量远超其他小核酸类型。化学修饰 历经三代演进，磷酸基团、核糖、碱基修饰从提升稳定性、优化药代动力 学等方面改善小核酸成药性。递送系统方面，目前 GalNAc 偶联已实现肝内 靶向的成熟应用，而 LNP 结构优化、与抗体及新型配体偶联则成为肝外靶 向的主流探索方向。
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