中国细胞和基因疗法市场研究报告（32页）

行业报告下载 2020年06月11日 06:55 管理员

CGT治疗极有可能从根本上改变治疗模式，甚至治愈多种疑难杂症，这意味着确实存在加速CGT 产品注册的可能性（图7）。因为按照国内政策规定，满足迫切临床需求的治疗手段可以进行优先审评。37德勤在之前的一系列白皮书中探讨了加速产品注册的各种策略。38负责处理CGT 项目的监管事务专员需与国家药品审评中心积极沟通，以了解未满足的临床需求，并利用现有的临床研究数据以及真实世界证据（RWE），证实正在探讨中的疗法具有颠覆性和安全性，从而加快本土产品注册。与此同时，各企业还应研究在注册前为中国本地患者开展早期使用方案。在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，经海南省药监局批准后，即可获取未经国家药品审评中心批准的临床急需药品，生成的真实世界数据则可用于后续的新药申请备案。截至2020年1月，乐城试点区已为253位患者提供了来自十多家跨国公司的51种药品和医疗器械，39其中包括默沙东的Keytruda（一种检查点抑制剂）。40上海新虹桥国际医学中心41等其他城市也开展类似试点，由于当地医疗体系的成熟度较高，因此为CGT的提前治疗项目创造了更好的前景。

恰当的市场进入模式、最优的产品和知识产权组合，以及加快的药品注册策略仅是第一步。为了有效把握机遇在中国CGT行业获得商业成功，企业必须提前计划，精心准备产品发布。事实上，相较于传统药品，CGT产品的规划应当提前较长一段时间，从而确保医疗服务提供方经过充分培训，能够熟练使用CGT产品，供应链基础设施能够恰当本地化，以生产出优质的CGT产品，以及可采用分期付款等创新化支付方式推动患者获得有效治疗。企业应当采取的关键举措包括：围绕CGT的优化应用构建医疗服务提供者能力网络。CAR-T或干细胞等诸多CGT产品与传统治疗手段存在诸多差异。42CGT产品往往面临非常严格的患者招募标准，并需要护理、重症监护室、神经科、药剂科等组成跨科室团队，妥善提供治疗前后的医疗服务。此外，这些产品还需要主治医生和患者进行密切沟通，以应对患者对这种疗法的较高治疗期望。由于国内存在特有的挑战，在中国实现这些目标并非易事，这些挑战包括： • 缺乏健全的全国转诊制度。中国仍然缺乏全国层面完善的专科治疗转诊制度，导致转诊不足或不适合细胞疗法的患者转诊。 • 缺乏经验丰富的医疗专业人员和跨领域合作。

中国公立医院普遍缺乏以患者为中心的多科室合作机制，但此类合作对处理不良反应等情况下的细胞疗法甚至更为关键。 • 由于患者管理能力有限，医疗专业人员通常较少与患者进行充分交流。这可能导致患者在治疗过程中经常出现依从问题（如患者在血液成分分离前误用免疫抑制剂，从而影响分离质量），治疗效果欠佳。 • 缺乏成熟完善的电子病历系统。43大多数医院的电子病历系统存在不够协同一致的问题，数据整合和共享不足。然而，它们对追踪复杂的 CGT治疗流程至关重要。生产商应未雨绸缪，尽早做好规划应对这些挑战。即使在临床试验阶段，企业也应根据完善的预设标准（图8）谨慎选择不同地区的医院进行临床研究。他们需要评估能否和这些医院合作，共同制定关于招募评估、知情书讨论、治疗流程和跨科室协调最佳实践的知情书操作手册。满足要求的医院可以建成区域卓越中心，向周边医院宣传普及CGT标准疗法。此外，企业还应制定有效的患者筛选和转诊流程，帮助这些卓越中心建立合适的本地转诊网络。