CRISPR技术及应用前景研究报告（27页）

行业报告下载 2020年11月18日 07:02 管理员

CRISPR/Cas9 基因编辑系统在2015年被《科学》杂志评为“年度科学突破”的新兴技术；2020年诺贝尔化学奖中，法国生物化学家埃马纽埃尔·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）、美国生物学家詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）因对新一代基因编辑技术CRISPR的贡献，摘得此殊荣； 2011年，杜德纳开始与沙尔庞捷合作发展CRISPR技术。一年后，两位女生物学家在《科学》杂志发表论文并首次指出，CRISPR-Cas9系统在体外实验中能“定点”对 DNA进行切割，显著提升了基因编辑的效率，为该领域的发展奠定了基础。两位科学家被《时代》周刊评为2015年全球最具影响力100人，并收获了包括生命科学突破奖在内的多项生命科学大奖； 2013年之前，研究人员一直在尝试将CRISPR-Cas9应用于植物和动物细胞——它们比细菌要复杂得多。在他们看来，这和复活尼安德特人与猛犸象一样激动人心。在哈佛大学，遗传学家乔治·丘奇（George Church）领导的团队用CRISPR技术来改变人类基因，为疾病的治疗提供了多种可能性。

CRISPR-Cas9很快成为了投资的热点。2013年，杜德娜联手丘奇、麻省理工学院的张锋和其他研究人员，共同成立了爱迪塔斯医药公司（Editas Medicine），他们获得了4 300万美元的风险投资，用以开发一类新的、基于CRISPR的药物。2014年4月，获得2 500万美元投资的CRISPR医疗公司（CRISPR Therapeutics）在瑞士巴塞尔和英国伦敦成立，他们的目标也是开发基于CRISPR的疾病疗法。爱迪塔斯医药公司和CRISPR医疗公司都需要多年时间，才能开发出相应的疗法，然而，实验室的供货商们已经在向世界各地的客户销售可以立即用于动物注射的CRISPR材料，并开始为客户定制经 CRISPR改造的小鼠、大鼠和兔子。Arbor Biotechnologies将人工智能、基因组测序、基因合成、以及高通量筛选融合到了一起，打造了一个发现平台，以求开发全新CRISPR酶。平台能用实验数据来验证计算机的预测，再使用计算机的预测来指导实验，形成一个良性循环。而其高通量筛选能力则能让这家新锐公司快速推进新分子的发现。该公司已利用该平台发现了发现了Cas13d蛋白。 Vertex福泰制药公司与Arbor Biotechnologies于2019年达成合作协议，开发新的CRISPR内切核酸酶来推动基因编辑疗法的研发，用以开发囊性纤维化和其他四种遗传疾病新的基因编辑疗法。 •2020年9月Arbor Biotechnologies发表公告称将与Vor Biopharma合作开展针对造血干细胞的研究，以开发针对血液癌症的疗法。