医药行业报告：mRNA（51页）

癌症与传染病领域 mRNA 临床试验数量占比大。根据 Rosa 等人在 Elsevier 期刊发表 的文章显示，最早使用 mRNA 技术的临床试验开始于 2003 年，至今利用 mRNA 技术来解 决不同疾病的临床试验已经超过 140多项。癌症领域和预防性疾病领域的试验数最多。mRNA 技术应用于癌症治疗得益于发明了基于 RNA 脉冲 DC 细胞的疫苗。大部分试验处于临床早期，有望借疫情契机加速临床进度。从临床进展上看，癌症领域 的进展速度最快，进入临床Ⅲ期试验的数量最多，其次为传染病领域。从疾病类型上看，癌 症领域中黑色素瘤、前列腺癌和脑癌的试验占比合计超过 50%；传染病领域中，新冠病毒、 HIV 占比合计达 59%；在其他领域中以糖尿病、心力衰竭等类型为主。目前来看预防性疫苗和肿瘤免疫治疗在 mRNA 技术中预计的上市时间是最快的。我们 统计了全球三大 mRNA 企业 Moderna、BioNTech 和 CureVac 的已上市产品和已经进入临 床阶段的在研管线，其中预防感染性疫苗类共计 10 个项目，肿瘤免疫治疗类共 15 个项目， 其他应用领域合计只有 3 个进入临床。同时进入临床Ⅱ期以上的项目共 9 个，相对来说成熟 的品种仍然较少，行业正处在快速发展的阶段。

mRNA 技术在不同领域对比其他技术拥有抗原全表位编码、可表达多种蛋白以及研发 生产效率高的优势。在不同领域技术对比上，mRNA 技术有独特优势。在预防性疫苗领域， 以新冠疫苗为例，mRNA 疫苗的保护率最高，可以在短时间内快速扩增且不需要培养病原体， 且进行标准化生产的能力强。RNA 技术的研发、生产周期较短，花费较少。根据 Kis 等人在 Wiley 上发表的研究显 示，传统的常规疫苗研发到商业化需要 8-14 年的时间，且需要花费 5-10 亿美元的费用。而 mRNA 疫苗在疫情加快审批流程的加持下可以将整体流程缩短到 0.8-1.5 年。同时在原材料 的生产工艺建设中，传统平台需要 6-9 年，而新技术平台凭借更灵活、所需规模更小、多产 品流程同时进行的特点只需要 2-4 年的时间。在花费方面，传统路线在原材料生产工艺的建 设上需要 4-7 亿美元，而新技术平台只需 0.1-0.5 亿美元。所以总体上，在完成相关的病原 体检测、有效性检测后，新技术路线的生产速度是传统路线的 10 倍以上。 从具体的研发阶段来看，Ⅲ期临床试验的成本最高，开发时间最长，大约需要 5-10 亿 美元和 2-4 年的研发周期，而Ⅱ期临床试验的失败率往往最高，成功率约为 32%。