2021年美国血液协会年会（ASH）会议梳理报告（61页）

行业报告下载 2021年12月25日 09:26 管理员

血液系统肿瘤是最常见的恶性肿瘤之一，是影响人们健康的重要疾病。根据中国国家癌症中心 2015 年数据，血液系统肿瘤的发病率和病死率均位居恶性肿瘤前十位。近年来，血液疾病在发病机制、分子标记、靶向药物等方向均取得了长足的进步乃至重大突破，部分血液恶性肿瘤患者 5 年生存期上升至 60%~90%，逐渐由 “不可治愈”变为“可治愈”疾病。血液肿瘤是一大类发生于血液系统的恶性疾病的总称，包括 40 多种白血病亚型及 50 多种淋巴瘤亚型，发病机制及临床特点具有很强的异质性，预后也存在着很大的差异。近年来随着放化疗、造血干细胞移植技术的进步，以及靶向治疗、生物治疗、细胞治疗等新型治疗方式的出现，血液肿瘤患者的预后取得了很大的改善。比如，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，使得慢性粒细胞白血病（CML）的 10 年无事件生存率超过 80%，彻底革新了 CML 的治疗方式；嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）的应用使得难治复发 B 细胞急性淋巴细胞白血病的缓解率高达 80%以上，大大提高了长期生存的机会。

然而，另一方面，不同血液肿瘤之间预后的差异很大，比如某些高危急性髓系白血病的长期生存率仍然不足 30%，缺乏有效的根治手段。对于此类患者，仍然亟待新的治疗突破。此次的 ASH 会议中，血液系统肿瘤作为血液病中重要的分支，相关的进展与报道繁多，本报告主要聚焦于部分国内公司相关的汇报与进展，分为 CAR-T 部分和非 CAR-T 部分（主要包括小分子靶向药和抗体）。在 LUMMICAR 研究中，共有 14 位受试者（34 到 62 岁，中位年龄：54 岁）接受了 CT053 注射治疗。其中，3 名受试者接受 1.0×108剂量的 CAR-T 细胞治疗，11 名受试者接受了 1.5×108 个 CAR+T 细胞。截止到 2021 年 7 月 8 日，中位随访时间为 13.6 个月。所有的受试者均经历了≥3 级的中性粒细胞减少，91.7%的受试者经历了≥3 级的血小板减少，但大多数在 2 周内恢复到≤2 级。试验期间没有剂量限制性毒性或治疗相关死亡的报告。此外，没有观察到≥3 级 CRS 或神经毒性， 92.9%的受试者经历了 1 级或 2 级 CRS。除 1 例 3 级肺部感染外，没有严重感染的报道。