基因治疗行业报告：诺思兰德专题（40页）

行业报告下载 2022年01月23日 09:11 管理员

根据创新药公司市场价值与其商业化进程之间的联系，可分为三个成长阶段： 1）萌芽期：尚未有产品实现上市销售，或首个产品处于商业化初期。此时核心产品的项目价值为公司竞争力奠定基础； 2）加速期：首个产品上市运作开始、初具规模。商业化进程的顺利与否决定了公司能否持续获得收入现金流，对其他产品管线的接续发展有深远影响； 3）成熟期：在售品种已形成梯队，具有多个已建立影响力的大单品。后续产品管线储备丰厚，长线发展具有确定性。此外，公司还应具备国际化发展能力，实现从国内到国际的跨越。天境生物(IMAB.O)，当前市值 241.95 亿元：布局“下一个 PD-1“之称潜力靶点 CD47，毒副作用挑战成药性。通过反向筛选塑造新一代差异化 CD47 抗体 TJC4 （Lemzoparlimab），最大限度减少抗体注射后带来的贫血等副作用；兼顾血液瘤、实体瘤，管线覆盖中美；具协同潜力，携手艾伯维布局联合用药；处于国内外 CD47 靶点第一梯队。TJC4 预计 2023 年提交 NDA，有望成为国内第一个上市的 CD47 产品。产品设计标新立异，研发进展国际领先，兼具成为重磅品种发展潜力。

基因治疗通过载体将外源治疗性基因转染至细胞，通过转录和翻译实现对细胞基因表达的调控。基因治疗直接作用于遗传物质，有效针对难以实现靶向成药的疾病，可实现“一次给药、永久治疗”，临床应用潜力巨大，有望成为未来新药发展的主流方向之一。基因细胞治疗行业处于快速发展期。弗若斯特沙利文预测，2025 年全球基因治疗市场规模将突破 300 亿美元，2020-2025 年 CAGR 达 68.63%；中国基因治疗市场规模扩容迅速，2025 年将达 178.9 亿元，2020-2025 年 CAGR 为 275.37%。市场规模迅速膨胀衍生强烈研发需求。Pharmaprojects 统计显示，截至 2021 年 5 月，全球共有 1745 个基因细胞治疗药物在研，70%以上处于临床前阶段。继小分子、抗体类药物后，基因细胞治疗有望引导下一代治疗技术浪潮。基因治疗药物极具商业化前景。目前全球已有超过 20 款基因治疗药物获批上市，按种类可分为 mRNA 疗法、小核酸药物疗法、基因编辑疗法等。基因治疗领域代表产品诺华 Zolgensma 和渤健 Spinraza 均用于罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），全球患者仅 6 万人左右。Zolgensma（AAV9 载体携带 SMN1 基因）在 2021 上半年实现营收 6.34 亿美元，同比增长 69.07%；Spinraza（SMN2 反义寡核苷酸）已实现超 77 亿美元的累计销售。我们认为，基因治疗顺应医疗需求精准化的趋势，是未来制药产业发展的潜力方向。