细胞与基因治疗CGT外包服务行业报告（26页）

细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）主要分为细胞治疗、基 因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种，一种是细胞治疗，主要涉及体外 治疗，将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内，从而达到 治疗的效果；另一种是基因治疗，主要涉及体内治疗，将外源的基因导入 到患者体内的靶细胞内，然后在基因层面治疗调控蛋白的表达，从而达到 治疗疾病的目的。CGT 未来发展潜力大，具备疗效久、靶点多等优势。细胞与基因治疗是继 小分子、大分子后又一重磅药物类型，具备多种优势，未来发展潜力巨大。 CGT 主要优势有：1）单次治疗的疗效持久；2）靶点多，可以覆盖难治性 疾病。主要特点有：1）以基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大； 2）与基因等基础研究联系紧密；3）对 CDMO 的依赖程度更高。  CGT 历经多年发展，新药陆续获批上市。CGT 的发展与分子生物学、基 因组学等基础科学的发展密切相关。

自 1953 年 DNA 双螺旋结构提出和 1972 年首次提出基因治疗的概念，CGT 行业不断发展。2003 年，全球首 个基因治疗药物重组人 p53 腺病毒注射液（今又生）在中国获批，后续多 个 CGT 产品陆续获批。目前，FDA 已批准 8 个基因治疗药物，其中 5 个 为 CAR-T，2 个为病毒载体疗法，1 个为溶瘤病毒疗法。中国于 2021 年 6 月获批复星凯特的 CAR-T 产品阿基仑赛注射液，于 2021 年 9 月获批药明 巨诺的 CAR-T 产品瑞基仑赛注射液。 阿基仑赛注射液：阿基仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂，由携带 CD19 CAR 基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人 CD19 嵌合 抗原受体 T 细胞（CAR-T）制备，是中国首个批准的 CGT 药物，于 2021 年 6 月正式获批。 瑞基仑赛注射液：瑞基仑赛注射液是国内第 2 款获批上市的 CAR-T 产品， 也是国内首个获批的 1 类 CAR-T 、全球第 6 款获批上市的 CAR-T 产品。 瑞基仑赛注射液是在美国 Juno 公司 JCAR017 的基础上，由药明巨诺自 主开发的 CAR-T 产品。