AAV基因治疗行业报告：脑科+眼科（33页）

行业报告下载 2025年09月12日 06:51 管理员

创新药专题：AAV基因治疗：“脑科+眼科”进展迅速，关注康弘药业、特宝生物和海特生物。rAAV具备小尺寸、非致病性、多种组织嗜性、稳定的转基因表达、复制缺陷、可工程化的衣壳，以及适配多种载荷递送的能力，使得AAV基因治疗近几年取得快速发展。由于不同AAV血清型具有独特的组织趋向性，因而理论上AAV基因治疗可以应用到诸多适应症。近几年AAV基因治疗在商业化上取得了不错的进展，如诺华的Zolgensma销售额也已突破10亿美金，海外MNC对于AAV基因治疗临床项目的布局以赛诺菲、拜尔、罗氏较多，而礼来、罗氏、诺华等纷纷布局AAV新型载体以期其在常见病领域的应用。从适应症来看目前AAV基因治疗也逐步拓展到CNS和眼科等常见病领域。（1）在中枢神经领域：由于某些AAV血清型能够穿越完整的血脑屏障，且AAV在神经元中可持续表达治疗蛋白数年可以实现更长效的治疗，使得AAV基因治疗在CNS应用价值巨大，目前已证实AAV对单基因神经疾病(如SMA、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症)、神经退行性疾病(帕金森病、阿尔茨海默病)等均有治疗潜力；（2）在眼科领域：由于眼部具有相对免疫豁免特性、局部封闭环境、单基因病集中以及所需药物剂量较低的特性，眼科成为AAV基因治疗又一重要应用领域，行业内Regenxbio/艾伯维 ABBV-RGX-314有望在2025年完成两项关键性临床。国内企业中，建议关注AAV基因治疗管线较为丰富、进度较快，且管线有差异化的公司，如康弘药业（眼底病KH631和KH658进度领先）、特宝生物（脊髓型肌萎缩症、扩张型心肌病）和海特生物（中眸医疗RP光遗传学基因疗法）。