小核酸行业专题报告：从罕见病到慢性病（63页）

行业报告下载 2026年01月04日 07:21 管理员

小核酸药物有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。目前获批上市的药物主要为小分子和抗体药物。小分子化药和抗体药物均是通过与靶点蛋白结合发挥治疗作用，但可成药的靶点蛋白数量有限。与这类传统药物相比，小核酸药物以mRNA或其它RNA为靶点，在mRNA水平上实现对疾病的治疗，展现出较强的发展潜力和应用前景。小核酸药物研发主要包含序列筛选、化学修饰与药物递送三个环节。化学修饰：未经修饰的siRNA存在体内稳定性差，生物分布不理想及细胞摄取率低等问题。 siRNA药物的化学修饰技术历经三代迭代不断升级（磷酸骨架修饰、核糖修饰及核糖五元环改造），目前，核酸化学修饰技术已广泛应用于小核酸药物开发：1）增强抗酶解能力，稳定核酸序列并延长半衰期，同时增加脂溶性、降低免疫原性；2）通过在核酸序列末端引入细胞表面特异性识别的配体或适配体，精准提高靶向性。