医药生物行业报告：单抗产品进入兑现期（30页）

同靶点不同适应症开拓。第六个获批的 PD-1/PD-L1 类药物 Libtayo，尽管 获批较晚，但该药品申报的适应症为皮肤鳞状细胞癌（CSCC），是该适应症申报最 快的 PD-1 产品，也是该适应症目前的第一个药品，与其他 PD-1 单抗在适应症上有 所区分。 靶点创新。靶点上更加丰富，自身免疫病的炎症反应中，2 个药物选择的靶 点是细胞因子 IL-23，而不是多个单抗选择的 TNF-α。新申报的多个药品在治疗频率上具备优势。Shire 治疗血管性水肿的药物Takhzyro，治疗频率为一月 1 次-2 次，2017 年上市的 Haegarda 则需要一周 2 次； 同为以细胞因子 IL-23 靶点的药物，治疗斑块型银屑病的药物 Ilumya 后续治疗频率 是每 12 周一次，竞品 Tremfya 后续治疗为每 8 周一次；Ultomiris 的治疗频率为每 8 周一次，之前的产品则是每 2 周一次。

结构创新-纳米抗体。FDA 批准的首个纳米抗体 Cablivi 上市。纳米抗体技术 优势显著。纳米抗体相比常规的抗体，相同之处是保留了 VHH 区域（重链可变区）， 仍然能像常规抗体一样结合抗原。不同之处在于结构域大幅减少，体积更小，可以进 入细胞内部，所以相比常规抗体治疗，能够选择更多的信号通路中的靶点；分子量只 有常规抗体的 1/10，重量更轻；由于大小更小，给药途径不局限原有的注射给药， 可以研发口服、滴剂、吸入剂等剂型。由于是单基因表达且分子量小，对表达的细胞 的负担较小，适合在多种表达系统中生产，产量高。该产品由比利时企业 Ablynx 研 发，赛诺菲花费 39 亿欧元私有化具备纳米抗体平台的 Ablynx，足见该技术的价值。

从新药的罕见病认定来看，罕见病用药空间广阔。近 1 年半上市的药物中，销售 额预计峰值超过 10 亿美元的品种达到 6 个，其中 4 个为孤儿药产品。Alexion 公司 治疗血红蛋白尿症的药物 Ultomiris，相比该公司早期推出的治疗该适应症的药物 Soliris，需要注射的次数更少，根据 FierceBiotech 的预计，两款药品的销售额峰值 合计能够达到 50 亿美元。Soliris 的销售额已突破 30 亿美元，市场潜力巨大。