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CRISPR技术及应用前景研究报告(27页)

行业报告下载 2020年11月18日 07:02 1 管理员

CRISPR/Cas9 基因编辑系统在2015年被《科学》杂志评为“年度科学突破”的新兴技 术;2020年诺贝尔化学奖中,法国生物化学家埃马纽埃尔·沙尔庞捷(Emmanuelle  Charpentier)、美国生物学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)因对新一代基因编辑 技术CRISPR的贡献,摘得此殊荣;  2011年,杜德纳开始与沙尔庞捷合作发展CRISPR技术。一年后,两位女生物学家在 《科学》杂志发表论文并首次指出,CRISPR-Cas9系统在体外实验中能“定点”对 DNA进行切割,显著提升了基因编辑的效率,为该领域的发展奠定了基础。两位科学 家被《时代》周刊评为2015年全球最具影响力100人,并收获了包括生命科学突破奖在 内的多项生命科学大奖;  2013年之前,研究人员一直在尝试将CRISPR-Cas9应用于植物和动物细胞——它们比 细菌要复杂得多。在他们看来,这和复活尼安德特人与猛犸象一样激动人心。在哈佛 大学,遗传学家乔治·丘奇(George Church)领导的团队用CRISPR技术来改变人类基 因,为疾病的治疗提供了多种可能性。

CRISPR-Cas9很快成为了投资的热点。2013年,杜德娜联手丘奇、麻省理工学院的张 锋和其他研究人员,共同成立了爱迪塔斯医药公司(Editas Medicine),他们获得了4  300万美元的风险投资,用以开发一类新的、基于CRISPR的药物。2014年4月,获得2  500万美元投资的CRISPR医疗公司(CRISPR Therapeutics)在瑞士巴塞尔和英国伦敦 成立,他们的目标也是开发基于CRISPR的疾病疗法。爱迪塔斯医药公司和CRISPR医 疗公司都需要多年时间,才能开发出相应的疗法,然而,实验室的供货商们已经在向 世界各地的客户销售可以立即用于动物注射的CRISPR材料,并开始为客户定制经 CRISPR改造的小鼠、大鼠和兔子。Arbor Biotechnologies将人工智能、基因组测序、基因合成、以 及高通量筛选融合到了一起,打造了一个发现平台,以求开发 全新CRISPR酶。平台能用实验数据来验证计算机的预测,再使 用计算机的预测来指导实验,形成一个良性循环。而其高通量 筛选能力则能让这家新锐公司快速推进新分子的发现。该公司 已利用该平台发现了发现了Cas13d蛋白。  Vertex福泰制药公司与Arbor Biotechnologies于2019年达成合作协 议,开发新的CRISPR内切核酸酶来推动基因编辑疗法的研发, 用以开发囊性纤维化和其他四种遗传疾病新的基因编辑疗法。 •2020年9月Arbor Biotechnologies发表公告称将与Vor Biopharma合 作开展针对造血干细胞的研究,以开发针对血液癌症的疗法。

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标签: 医药|医疗|器械|养老|医美

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