中国基因治疗行业报告（43页）

基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展或进程，基因治疗有望 从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病。 现阶段，基因治疗产品正被研究用于治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的疾病， 分为体内与体外两种途径，按技术特点可分为五类产品。基因治疗可针对多种临 床适应症和组织靶标，包括神经肌肉疾病，遗传性失明和癌症等，同时基因治疗 可为开发其他疾病的治疗方法奠定基础。 由于加速审评审批的政策利好及高患者基数，在中国开展的基因治疗临床试验数 量已为全球第二，未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续 提升。中国基因治疗行业尚未形成完善产业链，多数基因治疗产品应用于 实验室开发与临床前与临床项目申报等，放眼全球，病毒载体出现 供需缺口，基因治疗企业将侧重于采用和实施创新技术放大工艺。 可提供从临床前研究到商业化生产的一体化服务的CDMO机构可为 药企缩小研发投入，并且帮助解决研产瓶颈，成为市场化结构优化 的必然趋势。

在欧洲、美国与加拿大市场，除已退市的产品外，获得上市授权 （MA）的基因治疗产品已进入国家支付体系，在复杂的市场化挑战 中给予中国一定的启发。产品研发、市场和商业化途径对未来的基因治疗商业化具有 重大的影响，因此如何发现与借鉴商业模式，更为精准地针 对常见病开展基因治疗将成为评估市场潜力的重要因素。 目前，除今又生和安科瑞之外，中国仅Spinraza获批上市。 复星凯特的益基利仑赛和药明巨诺的瑞基仑赛已提交上市申 请。传奇生物与强生的西达基奥仑赛正处于临床II期。 此外，中国开展的基因治疗临床试验约20个，适应症主要为 血友病与地中海贫血等罕见病及黑色素瘤等肿瘤疾病。 今又生作为首款基因治疗产品上市之际，基因治疗行业尚未 成熟。本文仅针对基因治疗未来潜在市场规模进行预测， 2021年-2025年，中国基因治疗行业市场规模将从504亿元 人民币增长至1,208亿元人民币，年复合增长率24.4%。