CAR-T行业报告：国内CAR-T细胞疗法梳理（科济药业、亘喜生物）（20页）

TruUCAR：异体 CAR-T 细胞产品平台。通过敲除 TCR，TruUCAR 可诱导患者体 内产生长期免疫抑制促使异体通用型 CAR-T 细胞在体内扩增并杀伤肿瘤细胞，无需使用 CD52 单抗联合化疗清除人体淋巴细胞避免 GvHD，既可避免 GvHD，又无需使用 CD52 单抗和造血干细胞移植（HSCT），GC027 是基于 TruUCAR 平台的候选产品。GC012F 是基于亘喜生物 FasTCAR 平台开发的靶向 CD19 和 BCMA 的自体 CAR-T 细胞疗法，适应症为多发性骨髓瘤，目前处于临床Ⅰ期。尽管 CD19 在多发性骨髓瘤细胞 表面呈现低表达，但在多发性骨髓瘤祖细胞中，CD19 呈现高表达，因此，靶向 CD19 和 BCMA 有望增强对多发性骨髓瘤细胞的清除。GC027 是基于 TruUCAR 平台的一款靶向 CD7 的异体 CAR-T 候选产品，用于治疗 T 细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL），目前处于临床Ⅰ期。 核心技术：与应用 CAR-T 细胞治疗 B 细胞淋巴瘤仅杀伤 B 细胞不同，应用 CAR-T 细胞治疗 T 细胞淋巴瘤时还需避免 CAR-T 细胞间的自相残杀。

亘喜生物通过纳米技术及 内织网技术等，将 CD7 引入 CAR-T 细胞内，使之不表达 CD7，避免了 CAR-T 细胞间 的相互干扰。GC027 通过运用 CRISPR/Cas9 技术干扰 TRAC 位点，清除细胞表面的 TCR 表达，以规避 GvHD 风险。 试验数据： （1）急性淋巴细胞白血病（T-ALL）  疗效数据：Ⅰ期临床试验表明，截至 2020 年 2 月，5 名受试者 ORR 达 100%，MRD-CR 达 60%。 安全性数据：≥3 级 CRS 发生率达 100%，其中，一名患者经历了 4 级 CRS，没有 发生 NT 和 GvHD。GC007g 是亘喜生物自主研发的一款异体 CD19 CAR-T 细胞产品，适应症为 B-ALL。 对于 B-ALL 的患者而言，部分患者不适用自体 CAR-T 疗法，原因包括但不限于病毒的 感染、肿瘤晚期进展、自体 T 细胞的糟糕质量和前线自体 CAR-T 疗法的失败。临床表明 自体 CAR-T 疗法失败率达 5%-14%。 核心技术：GC007g 运用了携带 Beacon 标签的 CAR-T 细胞改造技术。Beacon 标 签位于 VH 和 VL 之间，或位于 VL 和跨膜结构域之间，可精确计算体内 CAR-T 细胞的 数量，并在不牺牲疗效的基础上控制 CAR-T 细胞毒性。