首页 行业报告下载文章正文

细胞和基因治疗CDMO行业报告:CXO全球视角(23页)

行业报告下载 2020-07-22 1 管理员

上市开启了基因治疗的新时代。虽然这个Glybera被证明有效,但当时只有一名病人使用 Glybera接受了治疗。此后,基因治疗的商业化进程出现了停滞。2016年,意大利San  Raffaele Telethon研究所与葛兰素史克(GSK)公司合作开发的基因疗法Strimvelis实现 了18位腺苷脱氨酸缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)患儿的完全治愈,同年, Strimvelis获得欧盟的上市许可,使基因治疗技术的商业化迈出重大的一步。2017年12 月,美国公司Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna获批上市,成为首款在美国获批、 靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。自2012年来,基因治疗发生了一个重要的 模式转变:基因补充策略变得更为全面,基因编辑、目标基因重组、反义寡核苷酸诱导 外显子跳跃以及RNA干扰都进入临床,这对于那些简单增加功能正常的基因不足以改善 的显性疾病十分重要。

基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。体内基因治疗和体外 基因治疗的研发管线各占一半,病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方 法由很多因素决定,比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等,总体来说,体内方 法和体外方法没有显著的优劣差异。大多数的体外细胞基因治疗采用的是自体细胞,占 体外基因治疗管线的58%,只有14%的管线使用的是同种异体细胞。这主要是因为异体 细胞虽然减少了患者的治疗时间和压力,但是存在免疫反应的问题。无论是体内和体外 治疗,59%的研发管线都使用病毒载体,仅13%采用质粒、信使RNA、脂质体等非病毒 载体。病毒载体中,腺相关病毒(AAV)由于其低毒力、高转导率、成本可控、低插入 风险的特点被广泛运用于基因治疗中。

目前细胞和基因治疗行业内的企业大约有391家。这些公司中有一些非常小的参与者, 他们只研究一两种疗法,行业内的大公司产品线则能达到十几个项目。参与基因治疗产 品研发的公司包括生物科技公司、新兴制药公司以及中大型制药公司。在最活跃的前20 家公司中,REGENXBIO以16种正在开发的基因疗法的数量领先。REGENXBIO一方面 利用NAV AAV平台推进基因治疗候选产品的内部管道,另一方面与其他基因治疗公司合 作,利用NAV技术来创造收入。该公司最先进的内部基因疗法处于II期,其中RGX-121是 一种治疗粘多糖多西症(Hunter综合征)的一次性疗法,RGNX-001则可用于治疗家族性高 胆固醇血症。2018年1月被Celgene收购的Juno Therapeutics与Genethon合并,成为第 二大最活跃的细胞基因治疗公司。在大型制药公司中,诺华和Kite Pharma (现已归吉利 德所有)进入前20名。前20的企业还有基因编辑公司Sangamo Therapeutics、CRISPR  Therapeutics和Editas。大型制药公司包括赛诺菲、Biogen、葛兰素史克、辉瑞和强生虽 然没有进入前20的行列,但也已经在基因治疗上有所布局。

细胞和基因治疗CDMO行业报告:CXO全球视角(23页)

文件下载
资源名称:细胞和基因治疗CDMO行业报告:CXO全球视角(23页)


标签: 医药|医疗|器械|养老|医美

站点地图   关于我们   意见反馈   免责声明     京ICP备12009579号

分享:

支付宝

微信