2020年FDA批准新药梳理报告（45页）

Tepezza 最初是由 Genmab 公司研发的，2017 年 Horizon Pharma 公司获得继续开 发该药的权利。2020 年 1 月 21 日，FDA 批准 Tepezza®（teprotumumab-trbw）用 于治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED），这是 FDA 批准的首个治疗甲状 腺眼病的药物，还曾被授予突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优 先审评资格。此次批准标志着甲状腺疾病治疗的重要里程碑。这种治疗方法有可 能改变疾病的进程，通过提供替代性的非手术治疗选择，可能使患者免去需要进 行多次侵入性手术的麻烦。 Teprotumumab 是一种全人源化胰岛素样生长因子 1 受体（IGF-1R）单抗，通过与 IGF-1R 结合并阻断其激活和信号转导，减少炎症并阻止细胞的过度生长。Tepezza 是第一种也是唯一一种治疗 TED 的药物。2020 年 4 月，灵北（Lundbeck）宣布偏头痛药物 Vyepti（eptinezumab）已在美国 上市，该药于今年 2 月 21 日获得美国 FDA 批准，用于预防性治疗成人偏头痛。 Vyepti 通过静脉输注给药，推荐剂量为每季度（3 个月）一次 100mg，部分患者 可能受益于 300mg 剂量。值得一提的是，Vyepti 是第一个也是唯一一个用于预防 偏头痛的静脉（IV）疗法，将为患者提供一种有效且普遍耐受的治疗方法，每年 仅需静脉输注 4 次。

Eptinezumab 是 Alder 公司开发的一种预防偏头痛的单克隆抗体（mAb）。根据公 开资料，该产品能够高特异性和强效抑制降钙素基因相关肽（CGRP）。研究显示， CGRP 在偏头痛的形成过程中发挥了重要的作用，它可以扩张脑部血管，引起头 痛，同时还能参与到痛觉的传递过程中。Eptinezumab 通过特异性地结合 CGRP， 阻止偏头痛的产生和发展。目前，CGRP 及其受体已成为偏头痛药物研发的热门 靶点。值得一提的是，Nurtec ODT 是首个也是唯一一个获 FDA 批准的速效口腔崩解片 （ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，通过可逆阻断 CGRP 受体，从而抑制 CRP 神经肽的生物活性。CGRP 及其受体在与偏头痛病理生理学 相关的神经系统区域表达。CGRP 受体拮抗作用是偏头痛急性治疗的一种新的作 用机制，与现有的曲坦类（血清素 1B/1D 激动剂）和阿片类药物的作用机制明显 不同。在临床研究中，单次口服 Nurtec ODT 75mg，可在 1 小时内迅速缓解疼痛， 恢复正常功能，对许多患者的持续疗效可达 48 小时；此外，接受单剂量 Nurtec ODT 治疗的患者中，高达 86%的患者在 24 小时内没有使用偏头痛抢救药物。