首页 行业报告下载文章正文

中国细胞和基因疗法市场研究报告(32页)

行业报告下载 2020-06-11 1 管理员

CGT治疗极有可能从根本上改变治疗模式,甚至 治愈多种疑难杂症,这意味着确实存在加速CGT 产品注册的可能性(图7)。因为按照国内政策规 定,满足迫切临床需求的治疗手段可以进行优先 审评。37德勤在之前的一系列白皮书中探讨了加 速产品注册的各种策略。38负责处理CGT 项目的 监管事务专员需与国家药品审评中心积极沟通, 以了解未满足的临床需求,并利用现有的临床研 究数据以及真实世界证据(RWE),证实正在探 讨中的疗法具有颠覆性和安全性,从而加快本土 产品注册。 与此同时,各企业还应研究在注册前为中国本地 患者开展早期使用方案。在海南博鳌乐城国际医 疗旅游先行区,经海南省药监局批准后,即可获 取未经国家药品审评中心批准的临床急需药品, 生成的真实世界数据则可用于后续的新药申请备 案。截至2020年1月,乐城试点区已为253位患 者提供了来自十多家跨国公司的51种药品和医疗 器械,39其中包括默沙东的Keytruda(一种检查 点抑制剂)。40上海新虹桥国际医学中心41等其他 城市也开展类似试点,由于当地医疗体系的成熟 度较高,因此为CGT的提前治疗项目创造了更好 的前景。

恰当的市场进入模式、最优的产品和知识产权组 合,以及加快的药品注册策略仅是第一步。为了 有效把握机遇在中国CGT行业获得商业成功,企 业必须提前计划,精心准备产品发布。事实上, 相较于传统药品,CGT产品的规划应当提前较长 一段时间,从而确保医疗服务提供方经过充分培 训,能够熟练使用CGT产品,供应链基础设施能 够恰当本地化,以生产出优质的CGT产品,以及 可采用分期付款等创新化支付方式推动患者获得 有效治疗。企业应当采取的关键举措包括: 围绕CGT的优化应用构建医疗服务提供者能力网 络。CAR-T或干细胞等诸多CGT产品与传统治疗手 段存在诸多差异。42CGT产品往往面临非常严格的 患者招募标准,并需要护理、重症监护室、神经 科、药剂科等组成跨科室团队,妥善提供治疗前 后的医疗服务。此外,这些产品还需要主治医生 和患者进行密切沟通,以应对患者对这种疗法的 较高治疗期望。由于国内存在特有的挑战,在中 国实现这些目标并非易事,这些挑战包括: • 缺乏健全的全国转诊制度。中国仍然缺乏全国 层面完善的专科治疗转诊制度,导致转诊不足 或不适合细胞疗法的患者转诊。 • 缺乏经验丰富的医疗专业人员和跨领域合作。

中国公立医院普遍缺乏以患者为中心的多科室 合作机制,但此类合作对处理不良反应等情况 下的细胞疗法甚至更为关键。 • 由于患者管理能力有限,医疗专业人员通常较 少与患者进行充分交流。这可能导致患者在治 疗过程中经常出现依从问题(如患者在血液成 分分离前误用免疫抑制剂,从而影响分离质 量),治疗效果欠佳。 • 缺乏成熟完善的电子病历系统。43大多数医院 的电子病历系统存在不够协同一致的问题,数 据整合和共享不足。然而,它们对追踪复杂的 CGT治疗流程至关重要。 生产商应未雨绸缪,尽早做好规划应对这些挑战。 即使在临床试验阶段,企业也应根据完善的预设 标准(图8)谨慎选择不同地区的医院进行临床研 究。他们需要评估能否和这些医院合作,共同制 定关于招募评估、知情书讨论、治疗流程和跨科 室协调最佳实践的知情书操作手册。满足要求的 医院可以建成区域卓越中心,向周边医院宣传普 及CGT标准疗法。此外,企业还应制定有效的患 者筛选和转诊流程,帮助这些卓越中心建立合适 的本地转诊网络。

中国细胞和基因疗法市场研究报告(32页)

文件下载
资源名称:中国细胞和基因疗法市场研究报告(32页)


标签: 医药|医疗|器械|养老|医美

站点地图   关于我们   意见反馈   免责声明     京ICP备12009579号

分享:

支付宝

微信