模式动物行业报告：实验小鼠、基因修饰动物（34页）

行业报告下载 2022年11月13日 07:21 管理员

在所有哺乳动物中，小鼠作为模式动物应用最为广泛。根据 GMI 数据，2019 年，全球小鼠模式动物规模约 76 亿美元，预计 2023 年将增至 107 亿美元，占比超过 50%，是最主要的模式生物载体。根据 2017 年《中国实验动物资源调查与发展趋势》数据，我国实验小鼠生产数量约占全部实验动物生产数量的 70.56%。小鼠成为最基础的实验动物的主要原因有：与人类基因高度同源。小鼠生理生化及生长发育的调控机理和人类基本一致，在小鼠基因组中引入人类疾病的致病突变，可以导致小鼠产生和临床类似的疾病表型。99%的人类蛋白编码基因在小鼠中具有同源基因，通过小鼠实验可以研究人类同源基因功效。繁殖周期短。与非人灵长类等大动物相比，小鼠繁殖周期短且饲养成本低，其孕期仅在 21 天左右，一年可产 6-9 胎，每胎 5-12 只。作为对比，食蟹猴的孕期可长达 150 天左右，一年可产 1-2 胎，每胎一只。因此小鼠在新药临床前动物实验中具有重要地位。遗传背景明确。实验小鼠经过多代培养，绝大多数是近交系品系，具有较一致的 DNA 遗传背景，可以增加实验的可重复性。

常用的 15 种小鼠近交系品系均已完成全基因组测序，使其成为良好的实验对象。由于上述多种优势，小鼠成为动物模型的最主要品类，根据 Frost & Sullivan 的数据，2020 年全球小鼠模型市场规模约 81 亿美元，预计至 2023 年可达 107 亿美元，占模式动物市场规模比例达 50%。2020 年我国小鼠动物模型市场规模约 30 亿元，预计 2023 年可增长至 66 亿元，CAGR 为 30%，显著高于全球市场增速。模式动物中，基因修饰动物作为一个细分领域正在迅速崛起。近年来靶向药物因为其靶点明确、安全性高、疗效好等原因，在商业化上取得巨大成功，2021 年全球前五大畅销药中三款是靶向药（其余两款为新冠疫苗），因此靶向药研究也成为热门方向。这类药物的临床前开发依赖于针对相关靶点的基因编辑动物模型，可以对靶向药的机理、药效评价等方面做出评估，进而筛选出临床候选分子。基因修饰动物模型是通过基因编辑技术对模式动物进行修饰，导入或删除目的 DNA 片段，获得具有特定基因型及表型的动物，进而应用于基础研究或药物开发。随着技术革新，制备基因修饰动物模型的技术层出不穷，常见主流方法包括 ES 打靶和定点基因编辑如 CRISPR/Cas9 等两大类。前者于 1990 年左右得到发展，应用历史较久远，是比较成熟的基因修饰动物构建方法；后者则是在 2007-2010 年间迅速发展，并因其便利性迅速在科研及工业界得到推广。两种方法各有优劣，共同成为基因修饰动物的两大构建技术。