细胞基因技术CGT产业报告（52页）

行业报告下载 2022年11月17日 09:16 管理员

CGT治疗原理：将治疗性基因导入人体目标细胞，以纠正基因缺陷精准发挥治疗作用。当目的基因被导入到靶细胞内，它们或与宿主细胞染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中表达，起到治疗疾病的作用。DNA矫正：指将致病DNA链的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留 DNA置换：是用正常DNA通过体内DNA同源重组，原位替换病变细胞内的致病DNA，使细胞内的DNA完全恢复正常状态 DNA增补：指将目的DNA导入病变细胞或其他细胞，不去除异常DNA，而是通过目的DNA的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷DNA的功能或使原有的功能得到加强。 DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA 多用于治疗隐性病 DNA失活：早期一般是指反义核酸技术。它是将特定的反义核酸，包括反义RNA，反义DNA和核酶导入细胞，在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、肽核酸、DNA去除和RNA干扰技术。FDA 定义基因治疗：基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。

细胞可以体外修饰，随后再注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变。这种遗传学操纵的目的可能会预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病。自上世纪50年代DNA双螺旋被发现以来，基因概念深入人心。1990年，美国批准开展全球首例以逆转录病毒为载体的基因治疗临床试验。此后10年整个行业呈现欣欣向荣的发展态势。但1999年，在一例腺病毒基因治疗中发生患者死亡事件，2002年两名SCIF患者治疗后获继发白血病，导致2003年FDA叫停所有逆转录病毒的临床试验。2009年，宾夕法尼亚大学利用腺相关病毒载体成功治愈LCA患者，自此CGT重回大众视野。2012年, 腺相关病毒衍生的基因治疗药物 Glybera 首获EMA批准上市, 开启基因治疗新时代。2016年, EMA批准第二款治疗ADA-SCID的干细胞基因治疗药物 Strimvelis，2017年, FDA批准了基因治疗药物 Luxturna上市。据ASCGT数据，全球3633项CGT临床试验中，2024项为基因治疗管线，包括CAR-T疗法在内的基因编辑，占比为55%； 803项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线，占比为22%。

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