小核酸药物行业报告（30页）

行业报告下载 2024年05月09日 09:56 管理员

2023 年长效降脂药 Leqvio 获批，打破了小核酸药物的“罕见病”枷锁。2024 年初两起国产小核酸药物的重磅对外授权再度成为关注焦点。小核酸药物的研发周期短、效果持久、研发成功率高、治疗领域广等诸多优点再次受到市场关注，有望成为创新药领域下一个“风口”。我们建议关注：1）已经构建了具备推动至临床阶段能力的技术平台公司，2）目标肿瘤、慢病，并与热门乙肝、降脂领域差异化定位，3）目标肝外递送突破，以及 4）具备 BD 对外授权潜力的公司。小核酸药物前景广阔。小核酸药物是指长度小于 30 个核苷酸(30nt)的寡核苷酸序列，通常包括小干扰核酸(siRNA)、反义核酸(ASO)、微小 RNA(miRNA)和核酸适配体(Aptamer)，一般以 RNA 为靶向，通过抑制相关疾病的基因表达，在转录层面以沉默或补偿缺陷和异常基因实现对疾病的治疗。因而小核酸药物有望在超过 80%的“难以成药”的致病蛋白领域取得突破，在疗效方面也有优势，市场前景广阔。靶点确定、化学修饰、递送系统是小核酸药物开发的核心能力。药物靶点的确定，是小核酸药物开发的基础性工作，很大程度上决定了开发的成败。小核酸需要通过化学修饰来增加稳定性、提升亲和力和抗酶解能力，也依赖递送系统帮助小核酸分子进入目标细胞内部，降低脱靶效应，提升利用率，以提升有效性和安全性。全球市场加速发展。随着递送系统的成熟，以及在非罕见病领域的突破，近年来小核酸药物发展加速，2023 年全球小核酸药物整体销售规模约 42 亿美元，2016-2023 年 CAGR 达 137.1%，但集中度较高，以 Ionis、Alnylam、Sarepta 三家为主。未来随着针对大适应症的临床管线推进，预计市场规模将快速增加。业内预计 2025 年全球小核酸药物销售额将突破 100 亿美元，国内处于起跑阶段。国内企业部分集中在海外取得成功的热门适应症领域，尤其在乙肝、降血脂赛道，国内四家大药企入场乙肝 siRNA 赛道，5 款 PCSK9 降血脂管线齐头并进。而另一方面，在源头创新趋势下，部分企业目标 FIC 潜力平台技术和药物管线，期待取得突破。业内预计 2030 年我国小核酸药物市场将达到 100 亿元。

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