细胞基因治疗CDMO行业报告：关注病毒载体外包生产（72页）

CGT能够克服传统小分子和大分子抗体药物在蛋白质水平进行调控的局限性，可在分子层面通过基因表达、沉默或者体外改造的手段来实现 现有疗法升级（如CAR-T治疗急性淋巴细胞白血病）或“无药可医”疾病的治疗（如对于罕见病的治疗庞大需求），从原理上来说CGT属于 新一代疗法。  随着技术的逐渐成熟，前期Kite、诺华等先行企业布局的CAR-T、基因治疗药物取得优异的临床效果，并于2017年起相继获批上市，展示出 庞大的市场潜力和示范效应，也使得行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO十分活跃。在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治 疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自2015年起呈现爆发式增长。现有的临床治疗布局主要还是集中在肿瘤领域，而针对系统疾病等领域也有所布局：根据ASGCT数据统计，截至2021年10月，已有1890项 CGT在研项目（从临床前到注册前），其中约72%（1353项）处于临床前阶段、14%（264项）处于临床临床I期、13%（239项）处于临床 临床II期、2%（29项）处于临床临床III期、5项处于即将注册阶段。 

按CGT在研项目所属适应症（存在交叉），全球超过50%在研项目针对肿瘤，罕见病（包括肿瘤类，约占49%）相关项目次之，其他（不属 于肿瘤或罕见病）项目则有356项。罕见病适应症中，有445项针对非肿瘤适应症，其中项目数较多的主要是色素性视网膜炎（27项）、肌萎缩性（脊髓）侧索硬化（22项）、 A型血友病（22项）、镰状细胞贫血（19项）和杜氏进行性肌营养不良（16项） 。 非肿瘤罕见病主要是以AAV载体为主的基因治疗。基因治疗研发和生产外包商产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下游主要为基因治疗新药研发公司。和传统药物CRO相比，基 因治疗CRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括：1、目的基因的筛选、确认 与功能研究；2、针对目的基因的模型构建；3、载体选择和构建。基因治疗CDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的 相关工艺开发和生产服务。